CAR-T細(xì)胞免疫療法研發(fā)企業(yè)科濟(jì)生物醫(yī)藥(上海)有限公司(CARsgen Therapeutics Inc.)今日宣布,歐洲藥品管理局(EMA)已將公司在研嵌合抗原受體修飾的T細(xì)胞(CAR-T)產(chǎn)品CT053納入優(yōu)先藥物(PRIME)計劃 , 這是中國本土生物醫(yī)藥企業(yè)首次獨(dú)立申請并獲此資格的藥品。
CT053是科濟(jì)生物開發(fā)的全人抗BCMA的CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品,用于治療多發(fā)性骨髓瘤患者。此次被納入PRIME是基于科濟(jì)生物在中國進(jìn)行的的I期探索性臨床研究結(jié)果。截至2019年6月30日,共有24名難治/復(fù)發(fā)多發(fā)性骨髓瘤患者接受了CT053治療,總緩解率(ORR)達(dá)87.5%,完全緩解率(CR/sCR)達(dá)79.2%;未觀察到3級及以上的細(xì)胞因子釋放綜合征(CRS)。該試驗結(jié)果在2019年9月14日于波士頓舉行的第17屆國際骨髓瘤研討會(IMW)上進(jìn)行了口頭報告。
CT053在中國的注冊臨床試驗已在北京朝陽醫(yī)院、蘇州大學(xué)附一醫(yī)院開展,并將在10多家臨床研究中心陸續(xù)啟動;美國和加拿大的注冊臨床研究也已開始。繼此次獲得EMA PRIME認(rèn)定后,科濟(jì)將啟動歐洲的注冊臨床試驗,以期為難治/復(fù)發(fā)多發(fā)性骨髓瘤患者帶來長期完全緩解的希望。
科濟(jì)生物董事長、首席執(zhí)行官李宗海博士表示:“CT053抗BCMA CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品被納入EMA PRIME計劃是該產(chǎn)品繼續(xù)開發(fā)和通向商業(yè)化的重要監(jiān)管里程碑?,F(xiàn)有臨床數(shù)據(jù)表明CT053有潛力成為最好(Best-In-Class)的BCMACAR-T細(xì)胞治療藥物。被納入優(yōu)先藥物計劃對于加速盡快滿足復(fù)發(fā)/難治多發(fā)性骨髓瘤患者的需求以及該產(chǎn)品將來進(jìn)入市場意義重大。”目前,科濟(jì)生物的CT053抗BCMA CAR-T產(chǎn)品已獲得中國、美國、加拿大的新藥臨床試驗許可,并被美國食品藥品監(jiān)督管理局(US FDA)授予治療多發(fā)性骨髓瘤“孤兒藥”(Orphan Drug)資格認(rèn)定。
關(guān)于科濟(jì)生物
科濟(jì)生物醫(yī)藥(上海)有限公司,是一家致力于開發(fā)創(chuàng)新型CAR-T細(xì)胞等腫瘤免疫治療藥物,以為腫瘤患者提供治療甚至治愈手段為使命的生物醫(yī)藥企業(yè)。公司已經(jīng)開發(fā)了多個CAR-T細(xì)胞候選藥物,與中國著名醫(yī)院及醫(yī)生合作了多項CAR-T細(xì)胞治療肝癌、胃癌、胰腺癌、多發(fā)性骨髓瘤、淋巴瘤、白血病、肺癌等的探索性臨床研究。目前在中國已經(jīng)有三個國家藥監(jiān)局許可下的臨床研究項目在開展中。
關(guān)于PRIME
2016年3月,歐洲藥品管理局(EMA)推出了優(yōu)先藥物(PRIME)計劃,旨在加速醫(yī)藥短缺領(lǐng)域重點(diǎn)藥品的審評進(jìn)程,盡早使患者受益。該計劃支持開發(fā)一些很有潛力幫助到患者及針對嚴(yán)重未滿足的醫(yī)療需求的藥品。該計劃為藥物研發(fā)人員提供了與EMA早期對話和增強(qiáng)互動的渠道,從而加速藥物開發(fā)。截止2019年7月25日,EMA收到并評估了246項PRIME申請,其中針對腫瘤和血液病的76項中,僅24項被納入該計劃。